Yüksek kolesterol dünyanın en yaygın sağlık sorunlarından biri. Çoğu hasta hap alıyor ve düzenli kan testi yaptırıyor. Bazıları için ilaçlar yeterli olmuyor. Verve Therapeutics'in sorusu şuydu: Tek bir müdahale bu tabloyu kalıcı değiştirebilir mi?

Şirketin yöntemi vücut içi gen düzenleme. Hastaya verilen karışım, karaciğerdeki ANGPTL3 adlı geni kapatıyor. Bu gen kolesterolü ve trigliseritleri yükselten bilinen bir etken. Karışım minik yağ zerreciklerinin içine paketleniyor ve damar yoluyla veriliyor.

Nature'da yayımlanan sonuçlar maymun deneylerinden geliyor. Tek doz sonrası kandaki ANGPTL3 proteini yüzde 90'dan fazla azaldı. Etki üç yıl boyunca sürdü. Kötü kolesterol yüzde 40 ila 50, trigliseritler yüzde 50 ila 70 düştü.

Güvenlik taraması yaklaşık 3 bin aday DNA bölgesini inceledi. Hedef dışı düzenleme saptanmadı.

İnsan karaciğer hücrelerinde yapılan laboratuvar testleri de olumlu çıktı. Maymunlar tek dozu iyi tolere etti. Şirket bu sonuçlarla, insanlarda yürüyen ilk denemenin bilimsel temelini oluşturdu. Deneme, ilaçlara dirençli yüksek kolesterolü olan hastaları kapsıyor.

Yöntem henüz onaylı bir tedavi değil ve insanlardaki sonuçlar bekleniyor. Başarılı olursa kalp damar hastalıklarının önlenmesinde yeni bir sayfa açılabilir: Hap yerine tek seferlik uygulama.